阿糖胞苷可以单用或联合其它化疗药物，适用于白血病的诱导缓解，尤其适用于成人或儿童的急性粒细胞性白血病。阿糖胞苷也可用于急性淋巴细胞性白血病、慢性粒细胞性白血病及红白血病的诱导缓解，也可用于脑膜白血病及其它脑膜恶性肿瘤的治疗和维持治疗。